Ce petit essai clinique de l’Université de Georgetown dont les résultats viennent d’être présentés à Neuroscience 2015, la réunion annuelle de la Society for Neuroscience (Chicago), révèle le nilotinib (Tasigna®), un médicament indiqué dans le traitement de la leucémie myéloïde chronique (LMC) comme efficace pour améliorer la cognition et la motricité chez certains patients parkinsoniens. Alors que le médicament est déjà approuvé, ces données ouvrent un espoir à court terme pour les patients atteints et leur famille.
C’est un petit essai de phase I, d’une durée de 6 mois, de doses croissantes de nilotinib (150 à 300 mg par jour), mené sur 11 patients atteints de la maladie de Parkinson, montre sur 10 d’entre eux des améliorations cliniques significatives :
– l’efficacité sur la cognition, la motricité et l’amélioration d’autres fonctions (constipation) est observée chez la majorité des patients et de manière » spectaculaire » : ainsi, un patient, en fauteuil roulant s’est montré capable de remarcher. 3 autres patients ont retrouvé une fluidité de la parole. Le taux de chutes est également réduit.
Ces améliorations des symptômes sont corroborées par l’observation d’évolutions positives dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) de biomarqueurs connus de la maladie de Parkinson (α-synucléine, bêta-amyloïde et tau, dopamine).
Le Dr Charbel Moussa, directeur du Laboratoire sur la démence et la maladie de Parkinson de Georgetown à l’origine de cette découverte des bénéfices du nilotinib dans le traitement des maladies neurodégénératives suggère que le traitement semble pouvoir inverser à un degré dépendant du stade de la maladie, le déclin cognitif et moteur chez les patients atteints de maladies neurodégénératives.
De premiers signaux très prometteurs: S’il reste certes à mener des études plus vastes, avec groupe témoin, avant confirmer ces effets positifs, cependant les premiers signaux sont prometteurs, à plus d’un titre :
– En particulier, le traitement induit une augmentation de la production de dopamine chez de nombreux patients, permettant, dans certains cas de réduire leurs doses de L-dopa ou d’autres médicaments dopaminergiques.
– De plus, cette utilisation du nilotinib, à des doses beaucoup plus faibles que pour le traitement de la LMC n’entraine pas d’effets secondaires sévères.
– le médicament pénètre dans la barrière hémato-encéphalique en quantités supérieures aux médicaments dopaminergiques.
– Enfin, ici à » petite » dose, le nilotinib induit une autophagie cellulaire suffisante pour » nettoyer » les cellules du cerveau sans entraîner leur mort (comme c’est en revanche le cas, pour les cellules cancéreuses, lorsqu’il est utilisé à plus fortes doses dans le traitement de la LMC).
Seul bémol, c’est un traitement cher, soit plus de 10.000 $/ mois pour 800 mg par jour (dose pour LMC). La dose utilisée dans cette étude était de 150 et 300 mg par jour.
Etude / Neuroscience 2015 17-Oct-2015 Communiqué Cancer drug improved cognition and motor skills in small Parkinson’s clinical trial (Visuel@ Georgetown University)